MedicWord  Медицинский винегрет (Разное)  "Солирис экулизумаб"

«Солирис экулизумаб»

«— Станция Солярис, — произнес я. — Станция Солярис. Станция Солярис! Сделайте что-нибудь. Кажется, я теряю стабилизацию. Станция Солярис, я Кельвин. Прием.»

Станислав Лем «Солярис»

Так и хочется сказать некоторым поисковикам: — «Лекарство СолИрис! Препарат СолИрис! Солирис — Экулизумаб! Экулизумаб — Солирис… Эй, некоторые особо умные поисковики! Сделайте что-нибудь со своими автоматическими корректировками поисковых терминов, пожалуйста! СолИрис можно купить в аптеке… хм…, а великолепный роман Лема "Солярис" - в книжном мазгазине…»

А теперь — немного солИристики… Улыбаюся с намеком... 

Создание и клиническое совершенствование экулизумаба (Солириса) до момента получения первого разрешения на использование его в качестве лекарственного препарата для лечения редкого, инвалидизирующего и смертельно опасного заболевания, которое называется пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ), длилось целое десятилетие. Перед этим прошло еще одно десятилетие, во время которого происходило изучение механизмов возникновения и развития ПНГ.

Хронология создания лекарственного препарата Солирис:

1987 — Показано, что эритроциты при пароксизмальной ночной гемоглобинурии теряют способность ингибировать комплемент.
1990 — Изучение клинического случая, в котором у больного обнаружился дефицит С9, натолкнуло на мысль, что блокада терминального комплекса комплемента может уменьшать выраженность гемолиза при ПНГ.
1994 — Обнаружена зависимость между соматическими мутациями гена PIG-A и возникновением ПНГ.
В этом же году продемонстрировано, что рекомбинантная трансмембранная форма CD59 способна защищать эритроциты при ПНГ от повреждений, обусловленных комплементом.
1995 — Выделен анти-C5 mAb, эффективно блокировавший синтез C5a и С5и-9, медиаторов воспаления и клеточного лизиса.
1997 — Фаза I испытания безопасности экулизумаба при ревматоидном артрите.
1998-2002 Исследования свойств и возможностей экулизумаба при аутоиммунных заболеваниях.
май 2002 — Первый больной пароксизмальной ночной гемоглобинурией получил экулизумаб во 2-й фазе пилотного испытания в Великобритании.
2003 — FDA и EMEA присвоили экулизумабу статус «orphan drug» для ПНГ («orphan drug» — статус препаратов для лечения редких («сиротских») заболеваний, чему правительства некоторых стран уделяют особое внимание).
февраль 2004 — Результаты 2-й фазы пилотного испытания опубликованы в NEJM.
январь 2006 — Изучение результатов 3-й фазы мультинационального клинического испытания TRIUMPH.
апрель 2006 — Анализ 3-фазы клинического испытания SHEPHERD.
сентябрь 2006 — Данные 3-й фазы TRIUMPH опубликованы в NEJM.
март 2007 — Солирис (Soliris) зарегистрирован в США в качестве препарата, уменьшающего гемолиз при пароксизмальной ночной гемоглобинурии.
май 2007 — Солирис одобрен EMEA.
июнь 2007 — Солирис зарегистрирован Комиссией Евросоюза.
сентябрь 2011 — Солирис разрешен FDA для лечения атипичного гемолитико-уремического синдрома.

В целом, данные шести клинических испытаний демонстрируют большую эффективность экулизумаба (Солириса) при лечении людей, больных пароксизмальной ночной гемоглобинурией. У каждого больного, который принимал этот препарат, обнаруживались объективные признаки уменьшения гемолиза. Такое лечение воздействует на течение ПНГ и так же существенно уменьшает проявления сопутствующей ей патологии. Особенно демонстративно действие солириса на выраженность анемии, потребность в гемотрансфузиях и на угрожающую жизни наклонность к тромбообразованию. Кроме того, солирис эффективен в отношении выраженной слабости, болевых ощущений, нарушений дыхания и сниженного качества жизни больных ПНГ.

Вполне возможно, что очень тщательное изучение возможностей экулизумаба позволит опробовать его действие и эффективность при ряде других, хоть и не очень распространенных, но опасных и изнурительных заболеваний. Такими состояниями могут быть прежде всего те, для патогенеза и патофизиологии которых большую роль играет терминальный комплекс комплемента:

  • реакции отторжения трансплантата, обусловленные антителами,
  • миастения (myasthenia gravis) и некоторые другие периферические невропатии,
  • фулминантная форма системной краснй волчанки,
  • катастрофический антифосфолипидный синдром,
  • некоторые формы рассеянного склероза (pattern II по Lassmann)…

Литература:

  1. Rother et al. "Discovery and development of the complement inhibitor eculizumab for the treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria." Nat Biotechnol. 2007 Nov;25(11):1256-64.

(создана: 2013-03-18 13:23:52, дополнена: 2014-04-09 22:36:30)

Журнальные статьи:Наверх страницы

добавлено: 2013-03-19 12:00:27
первоисточник: New England Journal of Medicine, vol.368 #11
первоисточник на MJW: мини-обозрение New England Journal of Medicine vol.368 #11
тип статьи: Review Articles
области медицины: Внутренние болезни, Диагностические, Другие основные, Кардиология, Гематология, Ревматология, Акушерство и гинекология, Медицинская генетика, Клиническая лаборатория, Аллергология и клиническая иммунология
нозологические формы: Класс III:Болезни крови, кроветворных органов и отдельные нарушения, вовлекающие иммунный механизм, Отдельные нарушения, вовлекающие иммунный механизм, Другие нарушения с вовлечением иммунного механизма, не классифицированные в других рубриках, Нарушение, вовлекающее иммунный механизм, неуточненное
лекарственные препараты: aspirin, dabigatran etexilate mesylate, heparin calcium, prednisolone, warfarin potassium, eculizumab, rituximab
важнейшие слова: солирис экулизумаб, антифосфолипидный синдром, антифосфолипидный синдром причины, синдром хьюза, волчаночный антикоагулянт

Комментарии:Наверх страницы

Оставьте Ваш вопрос или комментарий по теме «солирис экулизумаб», пожалуйста:

Пользователь:
Текст:
Введите проверочный код, заменив последнюю цифру на 1-ю букву английского алфавита:
Код проверки    

Новости:

Журнальные статьи:

Авторские статьи: